Tratto dal Comunicato di Biogen Global

CAMBRIDGE, Mass., 17 ottobre 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha esteso il periodo di revisione della nuova domanda di farmaco (NDA) per tofersen di tre mesi.  La data dell’obiettivo aggiornata del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è il 25 aprile 2023.

Nell’ambito della revisione in corso, Biogen ha presentato risposte alle richieste di informazioni della FDA che la FDA ha considerato un emendamento importante alla domanda che richiederà ulteriore tempo per la revisione.

“Ci impegniamo a fornire tutti i dettagli di cui l’agenzia ha bisogno per completare la revisione del tofersen”, ha affermato Priya Singhal, MD, MPH, Head of Global Safety and Regulatory Sciences e Head of R&D ad interim di Biogen. “Mentre la revisione continua, Biogen manterrà il programma di accesso anticipato per tofersen”.

La FDA ha accettato l’NDA tofersen nel luglio 2022 nell’ambito del percorso accelerato e ha concesso la revisione prioritaria.

I pazienti possono accedere immediatamente al farmaco sperimentale? 

Si. Dal 2021 il tofersen  è somministrato in Italia attraverso un  programma di accesso anticipato, uso compassionevole, che ogni neurologo può richiedere per i propri pazienti SLA con mutazione nel gene SOD1.

I pazienti SLA non inseriti nella sperimentazione, possono essere trattati con tofersen? 

Si. Da luglio 2021 il farmaco sperimentale è disponibile per i pazienti in rapida evoluzione. Dall’autunno 2021 il programma di accesso anticipato è stato aperto a tutti i pazienti SLA con mutazione genetica SOD-1, indipendentemente dalla progressione di malattia.

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