Le persone affette da malattie rare, così come i loro familiari, spesso provano un senso di insicurezza rispetto al supporto offerto dal sistema sanitario. La percezione di non avere lo stesso accesso alle cure e all’assistenza rispetto ad altri pazienti è diffusa, così come l’incertezza derivante dall’assenza di un sistema integrato che affronti tutti gli aspetti della malattia.