Milano, 22 Maggio 2018 – L’IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche ‘Mario Negri’ e l’AOU Maggiore della Carità di Novara (centro CRESLA) hanno dato inizio alla sperimentazione clinica di un nuovo farmaco per la terapia della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), che verrà effettuata in 18 centri Italiani e uno straniero (MGH Boston).
Lo studio, in Italia, si svolge nei centri SLA di: Novara, Milano, Siena, Modena, Genova, Bari, Tricase, Napoli, Roma, Pisa, Pavia, Torino, Brescia, Palermo, Padova, Terni e San Giovanni Rotondo.
“Il prodotto in oggetto, denominato RNS60, agisce sui meccanismi dell’infiammazione e protegge l’integrità delle cellule – spiega Ettore Beghi, Responsabile del Laboratorio ‘Malattie Neurologiche’ dell’IRCCS. Istituto di Ricerche Farmacologiche ‘Mario Negri’ -. Studi sui modelli animali della malattia effettuati da Caterina Bendotti del Laboratorio di Neurobiologia Molecolare e recentemente pubblicati nella rivista Journal of Neuroinflammation* hanno dimostrato un rallentamento significativo della progressione dei sintomi e il prolungamento della sopravvivenza. Un trial di fase 1 su pazienti SLA, in conclusione a Boston in questi mesi, ha sottolineato come RNS60 sia un prodotto che non ha portato ad eventi avversi seri nei pazienti trattati”.
“Con questi presupposti – aggiunge Letizia Mazzini, Responsabile del Centro Esperto “Sclerosi Laterale Amiotrofica” presso la Clinica Neurologica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria “Maggiore della Carità” di Novara e co-coordinatrice dello studio –  è stato avviato in Italia lo studio su persone affette da SLA con l’intenzione di verificare gli effetti del farmaco su alcuni indici di malattia e sulla sua progressione. I pazienti che soddisfano i criteri di selezione saranno trattati per sei mesi con il farmaco sperimentale oppure con un placebo”.
“Si apre una nuova porta – concludono Ettore Beghi e  Letizia Mazzini -, sia per conoscere meglio la malattia che per individuare nuovi percorsi terapeutici. Lo studio con RNS60 coinvolge sperimentatori di alto livello scientifico su tutto il territorio. Gli studi effettuati sul modello animale sono promettenti e ci incoraggiano ad effettuare lo studio nelle persone affette da SLA con la convinzione di offrire loro un farmaco che potrebbe incidere positivamente sul decorso della malattia. Ad oggi abbiamo 44 pazienti inclusi nello studio, e 8 di essi hanno concluso il periodo di osservazione senza riportare difficoltà o eventi avversi seri”.
La dr.ssa Elisabetta Pupillo, collaboratrice del Dr. Beghi, sottolinea “in questi ultimi anni la metodologia dei trial clinici sulla SLA sta migliorando. Abbiamo cercato di allestire un protocollo che rispondesse a tutti i requisiti fondamentali, al fine di riuscire ad avviare un trial che possa darci importanti risultati scientificamente robusti. Sono onorata di far parte di questo lavoro in modo attivo”.
* RNS60 exerts therapeutic effects in the SOD1 ALS mouse model through protective glia and peripheral nerve rescue. Vallarola A, Sironi F, Tortarolo M, Gatto N, De Gioia R, Pasetto L, De Paola M, Mariani A, Ghosh S, Watson R, Kalmes A, Bonetto V, Bendotti C. .J Neuroinflammation. 2018 Mar 1;15(1):65.
Per ulteriori informazioni e chiarimenti è possibile contattare:
IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche ‘Mario Negri’ e-mail: rns60@marionegri.it; tel.:0239014542-460;
ed i singoli Centri partecipanti alla sperimentazione:
AOU Maggiore della Carità di Novara (centro CRESLA) – CENTRO COORDINATORE e-mail: ambulatorioslanovara@tiscali.it; tel.: 03213733962
Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana, Pisa tel.: 050996964
IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria “San Martino” IST, Genova tel.:0103538390/3537040
IRCCS Istituto Neurologico Nazionale “C. Mondino”, Pavia tel.: 03823801; 0382380343
Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino, Torino tel.:0116335439; 0116335432; 0116336090
Azienda Ospedaliera “Spedali Civili” ed Università degli Studi di Brescia, Brescia tel.:0303995632
Azienda Ospedaliera Universitaria Senese, Siena tel.:0577585300
Policlinico Umberto I – Università di Roma “La Sapienza”, Roma  tel.: 0649914074
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Paolo Giaccone”, Palermo tel.: 0916555158
Azienda Ospedaliera Pia Fondazione “Card. G. Panico”, Tricase (Lecce) tel.: 0833773908
Centro Clinico NEMO-Fondazione Serena Onlus, Milano tel.: 0291433742

Presidio Ospedaliero Provinciale – Nuovo Ospedale Civile “S. Agostino Estense” di Modena, Modena tel.: 0593961658; 059435111

Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli, Napoli tel.: 0815665096; 0815665096; 0815665088
IRCCS Ospedale “San Raffaele”, Milano tel.: 0226432813

Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale Policlinico, Università degli studi Bari, Bari tel.: 0805591111; 0805592315 – 317 – 318
Azienda Ospedaliera di Padova-Università degli studi di Padova, Padova tel.:0498213645/646
Azienda Ospedaliera “S. Maria” di Terni, Terni tel.: 0744205626
IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo (Foggia) tel.: 08824101; 0882410645 – 646 – 689 – 644.
fonte: IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche ‘Mario Negri’