Humanitas coordinerà uno studio clinico internazionale di sperimentazione di un nuovo farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Il progetto, vincitore del bando Horizon 2020 per malattie rare e farmaci orfani della Commissione Europea coinvolgerà in totale 26 centri europei con i maggiori esperti di SLA. A guidare il gruppo di ricerca sarà il professor Alberto Albanese, Responsabile della Neurologia di Humanitas.
Lo studio valuterà il farmaco Acido Tauroursodessosicolico (TUDCA), un farmaco sperimentale derivato dagli acidi biliari, che ha dimostrato proprietà antiapoptotiche in modelli animali e cellulari, in grado di contrastare la degenerazione dei motoneuroni colpiti dalla patologia.

Lo studio pilota

Un primo studio pilota, condotto su 60 pazienti in tre centri italiani, ha dimostrato che l’assunzione di TUDCA è in grado di rallentare il decorso della malattia, consentendo così un prolungamento della sopravvivenza dei pazienti. Il nuovo studio internazionale valuterà su ampia scala l’efficacia terapeutica del TUDCA nei pazienti con SLA, una patologia per la quale attualmente non esiste cura.

I pazienti

L’arruolamento dei pazienti ha preso il via in gennaio 2019: potranno entrare a far parte dello studio pazienti con diagnosi di SLA, con esordio della malattia da non oltre 18 mesi e senza disturbi della deglutizione, inclusi i pazienti già in trattamento con riluzolo. I partecipanti a questo studio riceveranno TUDCA o placebo (un placebo è una sostanza che non contiene nessun farmaco attivo ma è simile nell’apparenza al farmaco in studio). Ciò significa che né il paziente né il medico sapranno quale trattamento sta ricevendo. Sarà assegnato in modo casuale al gruppo che riceverà TUDCA o placebo; pertanto, per i pazienti arruolati nello studio ci sarà una probabilità del 50% di ricevere il farmaco.
 

ℹ️ Per maggiori informazioni

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