Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE), 29 settembre 2022 – Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato RELYVRIO™ (sodio fenilbutirrato e taurursodiolo), precedentemente noto come AMX0035 negli Stati Uniti.

L’approvazione di RELYVRIO si basa sui dati di CENTAUR, uno studio clinico multicentrico di Fase 2 su 137 partecipanti con SLA che comprende una fase di follow-up randomizzata di 6 mesi, controllata con placebo e una fase di follow-up a lungo termine di estensione in aperto (OLE). I dati dettagliati del CENTAUR sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine , Muscle & Nerve e sul Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry .

Gli eventi avversi più comuni verificatisi con RELYVRIO (almeno il 15% e almeno il 5% in più rispetto al placebo) sono stati diarrea, dolore addominale, nausea e infezioni delle vie respiratorie superiori. Durante lo studio si sono verificate reazioni avverse di natura gastrointestinale, ma più frequenti durante le prime tre settimane di trattamento.

Sul processo CENTAUR

CENTAUR è stato uno studio clinico multicentrico di Fase 2 su 137 partecipanti con SLA che comprendeva una fase randomizzata controllata con placebo di 6 mesi e una fase di follow-up a lungo termine con estensione in aperto (OLE). Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia.

Dati dettagliati sulla sicurezza e sull’efficacia funzionale del CENTAUR sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine . I dati di ulteriori analisi dello studio CENTAUR sono stati pubblicati su Muscle & Nerve nel 2020 e nel 2022 e sul Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry nel 2022.

Lo studio CENTAUR è stato finanziato, in parte, dalla sovvenzione ALS ACT e dall’ALS Ice Bucket Challenge, ed è stato sostenuto da The ALS Association, ALS Finding a Cure (un programma della Fondazione Leandro P. Rizzuto), il Northeast ALS Consortium, e il Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General.

Informazioni su RELYVRIO™ (precedentemente noto come AMX0035 negli Stati Uniti)

RELYVRIO™ (fenilbutirrato sodico e taurursodiolo) è un farmaco orale a dose fissa approvato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli adulti negli Stati Uniti e approvato con condizioni come ALBRIOZA™ per il trattamento della SLA in Canada. Inoltre, l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) sta esaminando la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio della società per AMX0035 per il trattamento della SLA in Europa. AMX0035 è in fase di studio per il potenziale trattamento di altre malattie neurodegenerative.