Milano, 3 novembre 2022 – Sarà di 883.800 euro l’investimento complessivo erogato da AriSLA per i sei nuovi progetti di ricerca di base e preclinica giudicati meritevoli di finanziamento dalla Commissione scientifica internazionale e riguarderà 12 gruppi di ricerca distribuiti tra Cagliari, Catania, Modena, Padova, Roma e Trieste.

Ad oggi AriSLA ha investito € 14.981.978 euro e supportato 143 ricercatori, distribuiti su tutto il territorio nazionale. Un’analisi delle pubblicazioni sulle riviste scientifiche ha indicato che gli investimenti hanno riguardato circa il 45% dei gruppi italiani che hanno pubblicato almeno due articoli scientifici sulla  SLA dal 2010 (fonte: Web of Science 2010 – 2020).

Il Bando AriSLA 2022  ha previsto la possibilità di presentare due diverse tipologie progettuali:

Full Grant, ovvero “progetti di ricerca con un solido background, dati preliminari già disponibili e linee di ricerca già in corso”. Le proposte per progetti Full Grant hanno previsto una durata massima di 36 mesi, per un valore economico sostenuto da AriSLA fino a 240.000 euro e la possibilità di condurre la ricerca in collaborazione scientifica con altri Partner.

Pilot Grant, ovvero “progetti con originali ipotesi di ricerca, seppur con dati preliminari da consolidare o non disponibili”.  Il bando ha previsto una durata massima di 12 mesi e fino a 60.000 euro di finanziamento erogabile da parte di Fondazione AriSLA.

L’invito rivolto era di presentare proposte nell’ambito della Ricerca di base, pre-clinica e clinica osservazionale.

Aree e valore dei progetti finanziati

ECCO I 6 NUOVI PROGETTI VINCITORI DELLA CALL 2022

FULL GRANT

‘NOSRESCUEALS’ – Il progetto, coordinato da Emanuele Buratti dell’International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB), Trieste, continua il filone di ricerca avviato con lo studio finanziato da AriSLA ‘ PathensTDP’, con cui è stato identificato un gene, NOS1AP, la cui espressione è ridotta nei pazienti con SLA e che potrebbe essere in grado di ridurre la tossicità legata alla perdita di funzione di TDP-43 nelle cellule neuronali dei pazienti. Questo nuovo progetto si pone l’obiettivo di comprendere la struttura e il ruolo fisiologico di NOS1AP nell’organizzazione del sistema motorio, per poter identificare piccole molecole che possano aumentarne l’espressione nelle cellule.
Partner: Patrizia Longone, IRCCS Santa Lucia Roma e Fabian Feiguin Dipartimento di Scienze della Vita e
dell’Ambiente dell’Università degli Studi di Cagliari Progetto di ricerca di preclinica, valore 240.000 euro.
Durata 36 mesi.

‘SUMOsolvable’ – A coordinare il progetto è Serena Carra dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia. Modena che in questi anni, insieme al suo gruppo di ricerca, si è occupata di studiare i meccanismi di aggregazione, sequestro e smaltimento delle proteine, che possono essere all’origine della formazione di aggregati della proteina TDP-43, presenti sia delle forme sporadiche che di quasi tutte le forme familiari. L’obiettivo del progetto è studiare se e come la modificazione chimica della proteina TDP-43, definita SUMOilazione, sia in grado di mantenerne la solubilità in condizioni di stress, e come questa modificazione influenzi la sua aggregazione e la funzionalità nel metabolismo dell’RNA (molecola implicata in vari ruoli biologici di codifica e decodifica dei geni).
Partner: Emanuele Buratti, International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB) di
Trieste e Alessandro Rosa, Dipartimento di Biologia e Biotecnologie “Charles Darwin”, Università La
Sapienza, Roma. Progetto di ricerca di base, valore 240.000 euro. Durata 36 mesi.

‘SYMP – ALS’ – Questo studio è coordinato da Tania Zaglia del Dipartimento di Scienze Biomediche,
dell’Università degli Studi di Padova e si pone l’obiettivo di determinare il ruolo dei neuroni simpatici (NS)
nella SLA e studiare mediante modelli preclinici e cellulari, quali aspetti della SLA possono essere attribuiti alla degenerazione dei NS. Inoltre, in una coorte di pazienti affetti da SLA si cercherà di correlare l’alterazione del sistema nervoso simpatico allo stadio e ai meccanismi alla base della patologia allo scopo
di identificare nuovi biomarcatori diagnostici e bersagli terapeutici e comprendere se la modulazione dei NS Insieme per un futuro senza SLA possa rappresentare un’ulteriore opzione terapeutica per migliorare la qualità̀ e l’aspettativa di vita dei pazienti.
Partner: Antonio Musarò, Dip. di Scienze Anatomiche Istologiche Medico Legali e dell’Apparato
Locomotore- sezione Istologia ed Embriologia dell’Università di Roma la Sapienza, Gianni Sorarù,
Ambulatorio delle Malattie del Motoneurone, Clinica Neurologica, Dipartimento di Neuroscienze, Azienda
Ospedale – Università di Padova. Progetto di ricerca di base, valore 234.300 euro. Durata 36 mesi

PILOT GRANT

MotorTBK1 – Il progetto di ricerca coordinato da Valeria Gerbino dell’IRCCS Fondazione Santa Lucia di
Roma si pone l’obiettivo di valutare gli effetti sulla vitalità cellulare e l’aggregazione proteica della perdita di funzione del gene TBK1, un gene fondamentale nei processi di rimozione degli aggregati proteici oltre che della regolazione dell’immunità innata, che quando mutato è causa della SLA nell’uomo. Inoltre, verrà studiato l’effetto della perdita di funzione TBK1 in presenza di mutazioni in altri geni SLA (TDP-43 e C9orf72), per verificare l’ipotesi che questa combinazione renda più grave la neurodegenerazione e quindi la malattia.
Progetto di ricerca di base, valore 60.000 euro. Durata 12 mesi

SHHield – Lo studio, coordinato da Rosario Gulino del Dipartimento di Scienze Biomediche e Biotecnologiche dell’Università degli Studi di Catania, ha lo scopo di studiare l’azione di una molecola in
grado di mimare le funzioni della proteina Shh in modelli animali con mutazione di SOD1, e verificarne
l’effetto sulla progressione della malattia tramite test comportamentali. Da studi recenti è, infatti, emerso
che la proteina Sonic hedgehog (Shh), coinvolta nella funzionalità dei neuroni e delle cellule staminali
neurali, potrebbe essere coinvolta nella SLA, ma i meccanismi attraverso i quali potrebbe agire sono ancora poco noti. Verranno valutati i meccanismi d’azione e gli effetti funzionali della molecola studiata, tramite esami istologici e biochimici su tessuti muscolare e nervoso isolati dai modelli animali.
Progetto di ricerca di base, valore 49.500 euro. Durata 12 mesi

SRXinALS – Il progetto, coordinato da Bert Blaauw del Venetian Institute of Molecular Medicine, Padova,
intende determinare quanto la miosina, proteina responsabile della generazione della forza nel muscolo
scheletrico, contribuisca all’aumento del metabolismo osservato nei pazienti con SLA e come questo sia
correlato alle disfunzioni muscolari nei pazienti e alla progressione della malattia. Verranno analizzate
biopsie muscolari prelevate da pazienti e soggetti sani per determinare quanto e perché il consumo di
energia della miosina sia alterato e se sia possibile modularlo attraverso l’uso di una piccola molecola.
Progetto di ricerca di base, valore 60.000 euro. Durata 12 mesi