Primo paziente reclutato nel Trial MIROCALS

Il Consorzio MIROCALS (‘Modifying Immune Response and Outcomes in ALS’, Modificare la Risposta Immunitaria e la prognosi della SLA) è lieto di annunciare il reclutamento del primo partecipante al trial MIROCALS, presso l’Ospedale Civile di Lione, Francia.

“Siamo molto felici di aver iniziato la fase di reclutamento. Molti degli altri centri clinici partecipanti in Francia e Gran Bretagna stanno per concludere i controlli di conformità e, per la maggior parte di loro, siamo in attesa dell’avvio del reclutamento nelle prossime settimane” ha detto il Coordinatore Scientifico Dr. Gilbert Bensimon.
“Quando abbiamo iniziato la pianificazione di questo trial eravamo consapevoli del fatto che stavamo combinando due delle aree più complesse della scienza medica, le neuroscienze e l’immunologia. È stato emozionante unire competenze scientifiche così diverse in tutta Europa. Abbiamo anche dovuto affrontare un considerevole numero di sfide logistiche e regolatorie nel creare una piattaforma per questo trial, ma siamo convinti che siano state superate e non vediamo l’ora di iniziare la ricerca”.
Il trial MIROCALS verificherà se basse dosi di Interleuchina-2 (IL2) possano modulare alcuni aspetti del sistema immunitario, che potrebbero giocare un ruolo nella velocità di progressione della SLA. Il farmaco è già utilizzato per curare alcune forme rare di cancro, ma a dosi molto più elevate rispetto a quelle utilizzate nel trial MIROCALS. Uno studio pilota, recentemente completato dal Dr. Bensimon e colleghi in Francia, ha indicato che basse dosi del farmaco sono in grado di produrre l’effetto desiderato sul sistema immunitario, riducendo allo stesso tempo la probabilità di sviluppare gli effetti collaterali che sono stati osservati nel trattamento del cancro.
“Cercheremo di reclutare fino a 216 partecipanti nel trial” ha detto il Prof. Nigel Leigh, capo ricercatore del trial MIROCALS. “Il reclutamento sarà graduale nei prossimi 12 mesi, in quanto è previsto un impegno intensivo all’inizio dello studio che pone dei limiti al numero dei pazienti che possono essere reclutati nello stesso momento.
“Inoltre, i partecipanti dovranno in gran parte essere di recente diagnosi, in quanto un importante criterio di inclusione dello studio è che i pazienti non abbiano ancora iniziato ad assumere il riluzolo. Crediamo anche che la migliore possibilità di ottenere un effetto positivo sia trattare la malattia a uno stadio relativamente iniziale.
Lo studio MIROCALS è unico per quanto riguarda l’attenzione che sarà rivolta alla raccolta e all’analisi dei campioni di sangue e di liquido cerebrospinale che saranno donati dai partecipanti allo studio. Il trial fornirà l’opportunità di confermare l’utilità di alcuni biomarcatori di malattia recentemente identificati, e contemporaneamente di identificare biomarcatori nuovi e più efficaci, oltre a ricercare nuovi potenziali target per lo sviluppo futuro di farmaci.
Sarà, inoltre, il primo trial clinico che studierà se le caratteristiche genetiche individuali possano determinare una differente risposta all’IL-2 o al riluzolo. Questa informazione sarà di supporto al disegno di futuri studi interventistici e anche potenzialmente a nuovi futuri approcci di medicina personalizzata nella SLA.
Dettagli riguardanti i centri clinici partecipanti in Francia e Gran Bretagna sono disponibili al link: www.clinicaltrials.gov.
 
LA SLA
E’ una malattia neurodegenerativa progressiva dell’età adulta, determinata dalla perdita dei motoneuroni spinali, bulbari e corticali, che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori.
Nei pazienti SLA le capacità cognitive e sensoriali rimangono nella maggior parte dei casi intatte.
L’incidenza è di 1-3 casi ogni 100.000 abitanti all’anno (fonte: www.aisla.it). In Italia si contano circa 6000 malati di SLA, con un tasso di prevalenza di 6-8 malati ogni 100.000 abitanti.
L’aspettativa di vita dopo la diagnosi è mediamente di 3-5 anni, anche se il suo decorso presenta diverse manifestazioni in ogni paziente che ne è affetto.
La diagnosi risulta ancora complessa e non esistono al momento terapie farmacologiche efficaci in grado di fermare o rallentare significativamente la progressione della malattia.
Il trattamento
L’IL-2 a basse dosi è in grado di incrementare il numero delle cellule del sistema immunitario chiamate Cellule T regolatorie (“Tregs”), ed è stato dimostrato che queste cellule sono in grado di spegnere la risposta immunitaria.
Studi precedenti effettuati in Europa e in Nord America hanno evidenziato la presenza di una stretta correlazione tra il numero di Tregs nel sangue e la progressione delle malattie del motoneurone. Partendo da queste premesse, il trial MIROCALS utilizzerà basse dosi di IL-2 con l’intento di rallentare la progressione della SLA, ripristinando l’equilibrio tra i meccanismi che la accelerano e quelli che sostengono, invece la protezione ed il riparo cellulare.
Sebbene la SLA non sia considerata principalmente una malattia immunologica, è evidente che meccanismi immunologici contribuiscano in maniera significativa al danno del motoneurone.
Il Consorzio MIROCALS
Il trial MIROCALS ha ricevuto il finanziamento dal programma ricerca e innovazione dell’Unione Europea Horizon 2020 (Grant n. 633413).
Il Consorzio MIROCALS è guidato dal Dr. Gilbert Bensimon (Coordinatore del Progetto), del Centro Ospedaliero Universitario di Nimes, in Francia, e dal Professor Nigel Leigh (capo ricercatore del trial) della Brighton and Sussex Medical School, Università di Brighton e Sussex, Brighton, UK.
La forte partnership mette insieme l’esperienza della Clinical Research Organization (CRO) a base francese Inserm-Transfert, per la gestione del progetto, con una CRO a base Irlandese, ICON plc, che ha una ampia esperienza nel monitoraggio degli studi clinici internazionali.
I partner scientifici includono ricercatori prestigiosi provenienti dai laboratori europei più all’avanguardia: IRCCS Humanitas, Milano, Italia, e Kings College, Londra, UK, che condurranno le ricerche in merito agli aspetti immunologici del progetto, mentre il lavoro sui biomarcatori cerebrali per il monitoraggio della progressione della malattia sarà guidato dall’Università di Goeteborgs, in Svezia, e dalla Università Queen Mary di Londra. La ricerca sull’espressione genica sarà coordinata dall’Università di Sheffield, UK, e gli studi di sequenziamento genico dal King’s College di Londra, UK. Genethon, Parigi, sovraintenderà alla biobanca per MIROCALS, con la consulenza dell’MND Association, UK, in merito agli aspetti etici e per l’assistenza sulla disseminazione delle informazioni.
(fonte: http://www.mirocals.eu/ https://www.mndassociation.org/news-and-events/latest-news/first-participant-recruited-mirocals-clinical-trial/)

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