Dal forum AISLA del Corriere della Sera
Buongiorno, a un mio parente è stata diagnostica la SLA. Come si fa a essere aggiornati sulle sperimentazioni cliniche disponibili?Come si fa a partecipare?
di Armando

La risposta a cura del Dott. Christian Lunetta

L’accesso alle sperimentazione cliniche, che nella comunità scientifica sono definiti “clinical trial”, è possibile presso i Centri dedicati SLA che per ogni sperimentazione vengono individuati. Inoltre ogni studio, per le specifiche caratteristiche del farmaco e per cercare di trattare il paziente all’inizio della malattia, prevede criteri di inclusione (spesso legati alla durata di malattia, al livello di funzione respiratoria e al livello di disabilità) e di esclusione (spesso legati alla copresenza di patologie intercorrenti che possono rendere rischioso il trattamento). Per tale motivo in tutti i casi il paziente viene sottoposto a una valutazione di screening che ha l’obiettivo di comprendere l’idoneità del paziente.
La partecipazione a una sperimentazione non è obbligatoria e non va confusa con una cura aggiuntiva in quanto nella stragrande maggioranza dei casi sono studi che confrontano un farmaco sperimentale con il placebo (sostanza inerte) e i ricercatori, per preservare il rigore scientifico dello studio, non devono sapere durante la ricerca quali pazienti ricevono il farmaco e quali il placebo. Comunque è importante sottolineare che gli eventuali risultati positivi ricadranno non solo su chi ha partecipato ma anche su coloro che non hanno potuto farlo o perché lontani da Centri che conducono le sperimentazioni o perché non ritenuti idonei.
Per essere aggiornato sugli studi clinici le consiglio di fare riferimento al Centro SLA che ha in cura il suo parente e di consultare il sito di AISLA, l’associazione dei pazienti, aisla.it
Proprio di recente, le regole per la realizzazione e conduzione dei clinical trial sono appena state riviste e aggiornate grazie a un lavoro di 140 esperti internazionali pubblicato sulla rivista Neurology. L’aspetto interessante è che questo lavoro, a cui ho avuto il piacere di partecipare, ha coinvolto anche le associazioni di pazienti, come AISLA, Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, perché rappresentassero le istanze dei malati.
Le nuove linee guida fissano i principi per definire i criteri per il disegno dei nuovi studi clinici che, oltre ad essere il più possibile attendibili dal punto di vista scientifico, devono essere anche attenti alle necessità dei pazienti e alle loro particolari condizioni di salute. Può accadere infatti per esempio che la partecipazione a uno studio clinico richieda a una persona colpita dalla malattia frequenti trasferimenti verso i centri clinici, non sempre compatibili con le sue esigenze e con quelle della sua famiglia. Anche di questo le nuove linee tengono conto. Così come la possibilità di disegnare lo studio con delle valutazioni che possano essere fatte al domicilio del paziente sia mediante interviste telefoniche sia mediante l’utilizzo di nuove tecnologie in grado di raccogliere dati funzionali anche a casa del paziente. Questo al fine di ridurre il carico dello stesso paziente ma allo stesso modo per garantire la possibilità di ottenere un numero di dati sufficienti a comprendere se il farmaco ha un’utilità nel contrastare la progressione della malattia.