Lo studio cardine non ha raggiunto gli endpoint primari e secondari di valutazione dell’impatto su funzione e sopravvivenza

Copenaghen – 7 maggio 2021 – Orphazyme A / S (ORPHA.CO; ORPH), una avanzata azienda biofarmaceutica fortemente concentrata nello studio della risposta alle proteine ​​da shock termico per il trattamento delle malattie rare, ha annunciato oggi che il ORARIALS-01 – studio registrativo di arimoclomol nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) – non ha raggiunto gli endpoint primari e secondari mirati a definire possibili benefici nelle persone che convivono con SLA. Nessun significativo problema di sicurezza è stato riportato nel corso della sperimentazione. I dati più importanti saranno presentati al prossimo meeting virtuale della rete europea per la cura della SLA (ENCALS), dal 12 al 14 maggio, e i dati completi dello studio saranno pubblicati entro la fine dell’anno.

“Siamo scoraggiati da questi risultati, poiché speravamo che arimoclomol potesse rappresentare un nuovo approccio praticabile

contro la sfida di questa devastante malattia. Esprimiamo il nostro sincero ringraziamento agli investigatori, pazienti e famiglie per la loro partecipazione e collaborazione al nostro programma ” –  ha affermato Thomas Blaettler, MD, Chief Ufficiale medico, orphazyme – “Con oltre 18 mesi di valutazione, questo studio rappresenta uno dei più longevi studi clinici in questa categoria. Sebbene non abbiano evidenziato un risultato positivo, i dati generati contribuiranno in modo significativo al dialogo scientifico su questa difficile malattia. Applicheremo le preziose intuizioni di questo e di altri studi per promuovere la nostra pipeline mentre continuiamo a perseguire il pieno potenziale dello sviluppo di trattamenti che stimolino la produzione di “heat shoc protein”

Lo studio di fase 3 randomizzato e controllato con placebo è stato condotto su 245 pazienti in 29 siti in 12 paesi in Nord America e in Europa, tra i centri italiani il Cresla di Torino e la Fondazione Salvatore Maugeri di Milano. I partecipanti sono stati randomizzati (rapporto 2: 1) per ricevere arimoclomol (248 mg tre volte al giorno) o placebo per un massimo di 76 settimane. L’endpoint primario era determinare l’efficacia del trattamento cronico con arimoclomol rispetto al placebo nei partecipanti con SLA come valutato dall’ indice CAFS che combina i dati della funzione e della sopravvivenza (CAFS). Questo endpoint è stato selezionato per illustrare l’effetto complessivo del trattamento in base alla sopravvivenza e alla variazione del punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Gli endpoint secondari includevano la sopravvivenza, il cambiamento di ALSFRS-R e la capacità vitale respiratoria lenta (SVC). 

Applicazioni di Orphazyme per arimoclomol (con il marchio MIPLYFFATM) per la malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC)

sono in fase di revisione prioritaria con la Food and Drug Administration degli Stati Uniti, con una data prevista per l’azione del PDUFA del 17 giugno 2021, nonché con l’Agenzia europea per i medicinali, con un parere del comitato per i medicinali. Prodotti per uso umano (CHMP) previsti entro la fine dell’anno.

Fonte: Head, Global Patient Advocacy – Orphazyme US, Inc.

Per informazioni aggiuntive, i contatti messi a disposizione dalla casa farmaceutica sono:

Orphazyme A/S
Copenhagen: Anders Vadsholt, CFO +45 28989055
Chicago: Molly Carey Poarch, Global Media +1-773-770-6888