Con la seguente comunicazione si intende fornire un nuovo aggiornamento in merito all’evoluzione del progetto di ricerca clinica “PROMISE, Misfolding proteico e SLA: studio clinico randomizzato di fase II “, tra i sette vincitori della Call 2013 di Fondazione AriSLA e coordinato dal Dott. Giuseppe Lauria dell’Unità Malattie Neuromuscolari, Fondazione IRCCS – Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano.
Come precedentemente annunciato, PROMISE è stato avviato nel dicembre 2016 e vede coinvolti 25 centri italiani. Qui è possibile consultare l’elenco aggiornato dei centri.
Si sottolinea che al momento i centri aperti sono ventiquattro:  quello collocato presso la Fondazione “Carlo Besta” di Milano, centro coordinatore del progetto, il centro SLA di Cagliari, quello dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano di Milano, il centro SLA presso l’Università di Modena, il centro collocato al NESMOS, Dipartimento dell’Unità di Malattie neuromuscolari dell’Ospedale Sant’Andrea e Università ‘La Sapienza’ di Roma, il centro SLA di Siena (Università degli studi di Siena); Neurology Unit, Dpt of Neuro-Motor Diseases, IRCCS Arcispedale Santa Maria Nuova di Reggio Emilia e il centro SLA dell’Università di Palermo.
Sono stati aperti anche i centri di Mistretta in provincia di Messina (Fondazione Maugeri), quello di Napoli, quello del San Raffaele, il centro Casa di Cura Privata del Policlinico Milano, quello presso la Fondazione Maugeri di Milano e il Centro AOU Città della Salute e della Scienza di Torino. Sono stati aperti, inoltre,  il Centro di Padova, quello di Ferrara, il Centro clinico NEMO di Milano, Centro clinico NEMO SUD di Messina, il centro degli ‘Spedali Civili’ di Brescia e quello di Bari. Gli ultimi che si sono aggiunti all’elenco sono il secondo centro presente all’interno del Dipartimento di Neurologia dell’Università di Ferrara, quello del Dipartimento di Neurologia dell’Università di Chieti e quello di Pisa del Dipartimento di Neurologia dell’Università della città toscana. L’ultimo ad essere stato avviato è il centro SLA di Genova, Policlinico San Martino .
Il centro indicato nell’elenco sotto la dicitura “in fase di apertura” è in attesa di finalizzare gli ultimi adempimenti di natura burocratica.
Sarà data comunicazione, in modo tempestivo, dell’apertura dell’ultimo centro coinvolto nello studio.  Per richiedere maggiori informazioni è possibile scriverea segreteria@arisla.org.

SCHEDA PROGETTO

PROMISE Misfolding proteico e SLA: studio clinico randomizzato di fase II
Principal Investigator Giuseppe Lauria, Unità Malattie Neuromuscolari, Fondazione IRCCS – Istituto Neurologico “Carlo Besta”, Milano
Partenariato 25 centri di ricerca sul territorio italiano
Valore del progetto: 296.625 euro
Ambito di ricerca: Ricerca clinica – Full Grant
Durata 36 mesi
 

OBIETTIVI DEL PROGETTO

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una patologia neurodegenerativa con decorso ad oggi irreversibilmente fatale, causata dalla progressiva disfunzione e degenerazione dei motoneuroni. Questo si riflette in particolare nell’atrofia dei muscoli volontari e nel deficit di forza, con conseguente perdita di molteplici funzioni, fino alla compromissione delle funzioni vitali. Nel corso degli ultimi anni, studi in modelli animali hanno contribuito a comprendere un meccanismo molto importante alla base del danno cellulare e della sua progressiva diffusione ai motoneuroni. È stato infatti dimostrato che i motoneuroni affetti perdono la capacità di mantenere il fisiologico equilibrio tra la sintesi e la distruzione di proteine cellulari. Questo evento si traduce nell’accumulo di proteine non correttamente funzionanti, che innesca meccanismi in grado di danneggiare molte funzioni cellulari e di propagarsi anche nei motoneuroni circostanti.
Lo studio PROMISE è stato disegnato per testare l’efficacia di una farmaco che agisce a questo livello nelle cellule, contrastando l’accumulo patologico di proteine e favorendo l’eliminazione delle proteine alterate. La sperimentazione clinica è stata disegnata al fine di valutare le potenzialità di questo farmaco nel rallentare il decorso della malattia.
 

IMPATTO SULLA MALATTIA

Le informazioni derivate da questo studio, nel caso si rivelassero positive, saranno la base necessaria per il disegno di un successivo studio di fase III di conferma. Inoltre quest’indagine potrebbe far luce su alcuni meccanismi cellulari implicati nella malattia, in particolare sulla degradazione proteica.
 
 
Fonte: AriSLA