Dal forum SLA di AISLA del Corriere della Sera
Salve, cosa ne pensate del metodo Brainstorm, attualmente utilizzato in USA e Israele come sperimentazione verso i pazienti malati di SLA, basandosi sulle cellule staminali? Può essere una strada verso la ricerca di una cura risolutiva? Grazie
di Andrea Lanati

La risposta a cura di Christian Lunetta e Piera Pasinelli

Gent.mo sig. Andrea,
la sperimentazione “Brainstorm”, ideata dall’azienda BrainStorm Cellular Therapeutics (Israele), si basa sulla somministrazione intratecale ripetuta di cellule mesenchimali modificate, in accordo alla tecnica denominata NurOwn®, affinché rilascino determinati fattori protettivi per i motoneuroni. Le cellule staminali mesenchimali sono raccolte attraverso un prelievo di midollo osseo dal paziente stesso; l’ipotesi è che queste cellule agiscano rilasciando fattori protettivi in grado di favorire la sopravvivenza dei neuroni ed in questo modo siano capaci di rallentare la progressione della malattia alleviandone i sintomi.
Attualmente lo studio di fase III è attivo in 6 centri negli Stati Uniti con l’obiettivo di valutare l’efficacia del trattamento. E’ previsto l’inserimento nello studio di 200 pazienti con SLA che saranno divisi in due gruppi: il primo (100 pazienti) riceverà le cellule mesenchimali modificate, mentre al secondo gruppo di controllo (100 pazienti) verrà praticata una iniezione placebo che non contiene le cellule. Tale trattamento sarà effettuato ogni 2 mesi per 3 cicli.
Le precedenti sperimentazioni di fase I e II hanno verificato la sicurezza e la tollerabilità del trattamento e dell’intervento chirurgico necessario per il trapianto delle cellule staminali modificate. Sulla base di questi risultati è stata avviata la sperimentazione di fase III che dovrebbe chiudere l’arruolamento dei pazienti entro metà 2019. La conclusione dello studio è prevista, salvo ulteriori ritardi secondari all’arruolamento di pazienti, per la metà del 2020. Sul sito di AISLA Onlus trova maggiori dettagli sulla definizione del significato delle differenti fasi dei trial clinici (https://www.aisla.it/cellule-staminali-nella-sla-cosa-sono-e-quali-sono-le-sperimentazioni-in-corso/).
Al termine dello studio i ricercatori impegnati nella conduzione della sperimentazione comunicheranno alla comunità scientifica e alle autorità preposte i risultati ottenuti. Solo allora si potrà realmente comprendere se tale strategia terapeutica avrà o meno una utilità nel trattamento della SLA. Ci auguriamo che lo studio di fase III possa concludersi presto in modo da poter dare informazioni più complete a tutta la comunità di pazienti che ovviamente necessita di una terapia efficace nel contrastare l’evoluzione della malattia.
Si ribadisce la necessità di attendere il completamento della sperimentazione per poter davvero capire se il trattamento funziona e determinare la migliore strategia di intervento per i pazienti. Purtroppo, ci sono molte informazioni (e disinformazioni) online e sui siti/social media, ma è importante ricordare che gli studi clinici sono l’unico modo finora provato di stabilire se un trattamento è efficace,  quali siano i suoi eventuali effetti collaterali e per sapere quale sia il miglior trattamento possibile nelle diverse situazioni. Questo per garantire, nei limiti del possibile, le cure più sicure ed efficaci per ciascun caso. Di conseguenza ogni studio clinico deve essere molto rigoroso ed essere condotto in base a un protocollo di sperimentazione approvato dalle autorità competenti.
Per fare questo è essenziale che anche il nostro Paese investa di più nella ricerca per arrivare il più rapidamente possibile a confermare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti sperimentati negli studi clinici e rendere disponibili come cura le terapie che si confermano efficaci.
dott. Christian Lunetta, Centro Clinico NeMO, Milano, Commissione medico-scientifica AISLA
prof.ssa Piera Pasinelli, Thomas Jefferson University, Philadelphia e The Robert Packard Center for ALS Research, Baltimora, USA)