L’azienda Cytokinetics ha comunicato la decisione di interrompere definitivamente il trial “VIGOR-ALS”, lo studio clinico di estensione “in aperto” avviato per valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine proposto con lo studio, di fase III, VITALITY-ALS mirato a verificare

gli effetti del Tirasemtiv (CK-357) nella Sla e completato nell’estate 2017.
Tirasemtiv (CK-357) sponsorizzato dall’azienda farmaceutica Cytokinetics, è un attivatore selettivo delle troponina, un complesso proteico che modula la contrattilità muscolare, ed aumenta la forza e la potenza del sistema muscolare, rallentando la comparsa della fatica (in particolare dei muscoli che sovraintendono alla respirazione). Nei precedenti studi di fase I e II il Tirasemtiv si era dimostrato essere sicuro e ben tollerato.
Il trial di fase III VITALITY-ALS aveva coinvolto 81 centri negli Stati Uniti ed in Europa (di cui 3 italiani), disegnato per valutare l’effetto verso placebo del farmaco rispetto alla funzionalità respiratoria e alla forza muscolare (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02496767).
Purtroppo, non aveva raggiunto l’endpoint primario di cambiamento rispetto al livello basale della slow vital capacity (SVC) o capacità vitale lenta (ovvero il volume massimo di aria che può essere espirata lentamente dopo aver eseguito una lenta inspirazione massimale), valutato a 24 settimane dopo la randomizzazione. Allo stesso modo non era stato raggiunto nessuno degli endpoint secondari dello studio valutati a 48 settimane. In VITALITY-ALS non erano stati identificati nuovi risultati di sicurezza o tollerabilità correlati a tirasemtiv rispetto ai trial precedenti. Al fallimento del trial Vitality-ALS ha sicuramente contribuito una serie di effetti collaterali che hanno indotto molti pazienti ad abbandonarlo. Ciò ha verosimilmente portato al risultato negativo.
Con la partenza a luglio 2017 della fase di extension (VIGOR-ALS), tutti i pazienti rimasti nel trial “VITALITY ALS” in doppio cieco avevano potuto scegliere di continuare il trattamento “in aperto”.
Ovvero: chi fosse stato “in placebo” avrebbe iniziato ad assumere Tirasemtiv (CK-357), chi fosse stato già “in farmaco” avrebbe continuato la sperimentazione nelle stesse modalità.
Dopo la comunicazione sul fallimento dello studio VITALITY-ALS, da parte dei Centri implicati ai pazienti ancora attivi nello studio VIGOR-ALS, questi ultimi avevano potuto contestualmente decidere se interrompere definitivamente il trattamento o continuarlo in attesa di nuove comunicazioni. Circa 100 pazienti, in totale, hanno scelto di proseguire ad assumere il farmaco in attesa di nuove comunicazioni.
Ora, come detto, Cytokinetics ha deciso di interrompere definitivamente lo studio VIGOR-ALS.
I pazienti che stanno assumendo il farmaco Tirasemtiv (CK-357) e desiderano comunque continuare il trattamento potranno farlo nell’ambito di un apposito “Managed Access Program (MAP)”, una sorta di “uso compassionevole” tramite cui Cytokinetics lo continuerà a fornire. Attenzione: il MAP non è aperto a pazienti che non hanno partecipato allo studio Vitality-ALS.

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