5 aprile 2023 – L’annuncio arriva direttamente dalla casa farmaceutuca Citokinetics (San Francisco, 31 marzo 2023) a seguito del monitoraggio ad interim effettuato dallo stesso Data Monitoring Committee (DMC) dell’azienda.

Il DMC ha esaminato i dati in cieco d e ha raccomandato l’interruzione della sperimentazione perchè non ha rilevato alcuna evidenza e/o effetto nei pazienti trattati con reldesemtiv rispetto al placebo. Un risultato negativo riferito sia sugli endpoint principali che secondari. Secondo i criteri della scala internazionale ALSFRS-R, questi risultati portano la casa farmaceutica non solo alla decisione di concludere lo studio, ma anche di interrompere il trattamento con reldesemtiv in tutti i pazienti, compresi quelli nello studio di estensione in aperto, COURAGE-ALS OLE.

“Siamo estremamente delusi da questo risultato e vorremmo ringraziare le persone con SLA, gli operatori sanitari,ricercatori e il personale della sperimentazione clinica per la loro partecipazione a COURAGE-ALS“, ha dichiarato Robert I. Blum, Cytokinetics’ Amministratore Delegato e Presidente. “Cytokinetics è impegnata nella comunità della SLA da più di un decennio e riconosce l’urgenza di mettere in primo piano nuovi potenziali farmaci per questa grave malattia. Nel nei prossimi mesi, valuteremo i prossimi passi relativi ai nostri programmi di sviluppo neuromuscolare”.

Questa seconda analisi ad interim è stata avviata a 24 settimane dalla sperimentazione in fase. Circa 460 pazienti erano stati randomizzati e oltre 200 avevano raggiunto la valutazione a 24 settimane degli endpoint dello studio. Questa analisi intermedia era volta a verificare gli effetti di reldesemtiv e, laddove fossero stati incoraggianti, ad incrementare l’arruolamento dei pazienti per avere una coorte più cospicua e affidabile per annunciare gli sperati effetti positivi del farmaco. Purtroppo i risultati sono stati negativi ed è per questo che la stessa Cytokinetics ha deciso di informare direttamente gli Enti Regolarori, i ricercatori e i pazienti. I dati completi di questo studio sono in corso e non appena disponibili maggiori dettagli, saranno presentati dalla casa farmaceutica.

📍La nota stampa integrale di Cytokinetics