Nei recenti sviluppi sul fronte della ricerca per combattere la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), l’Ente regolatorio europeo EMA ha bocciato il farmaco sperimentale AMX0035, sviluppato da Amylyx Pharmaceuticals. Questo annuncio ha gettato un’ombra di delusione su quanti speravano che questo nuovo farmaco potesse rappresentare una speranza per i pazienti affetti da SLA.

Il farmaco è una combinazione di due principi attivi, sodio fenilbutirrato e taurursodiol, che agiscono sinergicamente per ridurre lo stress cellulare e proteggere i neuroni motori. AMX0035, sviluppato da Amylyx Pharmaceuticals, è stato oggetto di numerose ricerche cliniche che sembravano promettenti. I risultati degli studi clinici erano incerti anche se vi erano dei segnali positivi.

Nonostante l’approvazione dell’ente regolatorio americano FDA, quello europeo (EMA) ha bocciato l’approvazione di questo farmaco, citando la necessità di ulteriori prove per confermare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica, il che lascia aperta la possibilità che il farmaco possa ottenere un’approvazione in futuro. Amylyx, infatti, sta attualmente conducendo lo studio di conferma di Fase III PHOENIX, i cui risultati sono attesi per la metà del 2024.

Per ora AMX0035 rimane un’opzione terapeutica non disponibile per i pazienti affetti da SLA. I pro e i contro della immissione in commercio di farmaci per la SLA  prima della definitiva evidenza di efficacia e sicurezza sono stati dibattuti nel recente congresso europeo ENCALS svoltosi dal 12 al 14 luglio a Barcellona.

Nel frattempo, è fondamentale continuare la ricerca in questo settore e promuovere la collaborazione tra le aziende farmaceutiche, i ricercatori e i regolatori per sviluppare trattamenti più efficaci per la SLA.  E’ solo attraverso la ricerca continua e la collaborazione potremo sperare di trovare una cura per la SLA.