Il 17 Luglio il NEALS (Northeast ALS Consortium), partner di ALSA, l’associazione Americana dei pazienti SLA, ha ospitato un webinar, il “NurOwn® Clinical Development Program”, che ha spiegato i risultati del trial clinico di fase II, oltre che aver annunciato il prossimo studio NurOwn® di Fase III e il programma “Israeli Hospital Exemption”.
Allo scopo di chiarire nel miglior modo possibile i progressi effettuati e gli impegni futuri della Compagnia Brainstorm, il webinar è stato condotto dal CEO di Brainstorm Cell Therapeutics, Chaim Lebovits e dal Direttore Operativo e Medico Dr. Ralph Kern. Sono anche intervenuti i clinici coinvolti nel trial di fase II e nel prossimo Trial di Fase III, inclusi il Dr. Robert Brown, Anthony Windebank and Merit Cudkowicz.
 
Trial di fase II (Phase 2, Randomized, Double Blind, Placebo Controlled Multicenter Study of Autologous MSC-NTF Cells in Patients With ALS (NurOwn), Clinicaltrials.gov Identifier: NCT02017912)
All’inizio della presentazione il Dr. Ralph Kern e il Dr. Robert Brown hanno dato un breve aggiornamento del trial clinico di fase due.
Lo studio su 48 pazienti randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, ha previsto l’utilizzo di una singola dose di NurOwn®.
E’ stato raggiunto l’outcome principale, in quanto NurOwn® si è rivelato sicuro e ben tollerato.
Oltre a questi risultati, lo studio di fase II ha anche esplorato potenziali biomarcatori nel liquido cerebrospinale dei partecipanti (utilizzando un metodo che permettesse di comprendere se le cellule staminali raggiungessero il target e funzionassero come ipotizzato).
E’ stato riportato un aumento dei fattori neurotrofici (proteine che supportano la vitalità neuronale) e una diminuzione significativa dei biomarcatori di infiammazione nei pazienti che hanno ricevuto NurOwn® rispetto ai pazienti con placebo, per quanto riguarda i tempi analizzati. Questi risultati preliminari supportano il meccanismo di azione di NurOwn®.
 
Aggiornamenti sul Trial di fase III
Lo studio di fase III sarà randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico, con lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di somministrazioni ripetute di NurOwn® in pazienti SLA. Lo studio coinvolgerà 200 pazienti(Randomizzazione 1:1), quindi 100 partecipanti riceveranno NurOwn® e 100 riceveranno Placebo. Lo studio durerà 28 settimane dal primo trattamento. Diversamente dal trial di fase II, questo studio testerà la somministrazione di tre dosi ripetute di NurOwn®.
Lo studio di Fase III è stato pianificato e l’associazione ALSA aggiornerà la comunità quando sarà annunciato l’inizio del reclutamento.
Il trial verrà condotto negli USA in 6 centri clinici approvati. Cinque di questi sono già noti:

• University of Massachusetts Medical School, Worcester, Mass., Dr. Robert Brown
• Massachusetts General Hospital, Boston, Mass., Dr. Merit Cudkowicz
• California Pacific Medical Center, San Francisco, Calif., Dr. Robert Miller
• University of California Irvine, Los Angeles, Calif., Dr. Namita Goyal
• Mayo Clinic, Rochester, Minn., Dr. Anthony Windebank

Sia il sito web di sperimentazione clinica NEALS sia il sito clinicaltrial.gov saranno aggiornati non appena verranno annunciate ulteriori informazioni sul Trial Brainstorm.
 
Hospital Exemption Program in Israel
Brainstorm lavora con il “Tel Aviv Sourasky Medical Center” in Israele, per testare la possibilità che NurOwn sia reso disponibile ai Pazienti SLA attraverso l’Hospital Exemption Program (Programma di esenzione ospedaliera). Per maggiori informazioni su Brainstorm seguire questo link.
Il programma non è ancora stato approvato. Annunceranno un aggiornamento una volta che avranno comunicazione del Ministero della salute Israeliano.
 
Per vedere il webinar.
Per maggiori chiarimenti o informazioni rivolgersi ad
AriSLA – Fondazione Italiana di Ricerca per la SLA
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